Aunque en la ciencia no se puede hablar de milagros, si esta técnica logra los resultados esperados podríamos estar ante la posibilidad de devolverle la visión a personas ciegas que hasta hoy no tenían ninguna posibilidad.
Científicos han diseñado un nuevo virus adeno-asociado que podría ampliar la terapia génica para ayudar a restaurar la vista a pacientes con ceguera de enfermedades como la retinitis pigmentosa y la degeneración macular.
Este diagrama de la imagen, muestra un virus adeno-asociado.
El Prof Schaffer y colegas cambiaron diez aminoácidos en una de sus proteínas de la capa, que se muestra en naranja, para conseguir que pasaran a través de las células de la retina a los fotorreceptores de destino (University of California, Berkeley)
En los últimos seis años, varios equipos de científicos han tratado con éxito personas con una rara enfermedad ocular hereditaria inyectando un virus con un gen normal directamente en la retina de un ojo con un gen defectuoso. Pese al proceso invasivo, el virus con el gen normal no era capaz de alcanzar todas las células retinianas que necesitan reparación.
«Introducir una aguja a través de la retina e inyectar el virus modificado genéticamente detrás de la retina es una riesgosa intervención quirúrgica», explicó el profesor David Schaffer de la Universidad de California, Berkeley, autor principal de un documento publicado en la revista Science Translational Medicine.
«Pero los médicos no tienen otra opción porque ninguno de los virus modificados con los genes puede viajar hasta la parte posterior del ojo para llegar a los fotorreceptores –que son las células sensibles a la luz que necesitan el gene terapéutico».
Prof Schaffer ha generado alrededor de 100 millones de variantes de virus adeno-asociado-cada uno llevando proteínas ligeramente diferentes en su capa – de las cuales él y sus colegas seleccionaron cinco que fueron eficaces para penetrar en la retina.
Para desarrollar el adeno-virus asociado más adecuado para la terapia génica, los investigadores crearon más de 100 millones adeno-virus asociados, y les injectaron en un gel gelatinoso parecido al centro del ojo. Aquellos capaces de penetrar las muchas capas de células de la retina se utilizaron para trasladar un gen correctivo en células con un gen defectuoso. Para llegar a estas células, en particular los fotorreceptores sensibles a la luz y las células del epitelio retino pigmento (RPE), el virus debe pasar a través de múltiples capas de células (University of California, Berkeley)
Entonces utilizaron la mejor de ellas, con la etiqueta de 7m 8, para el transporte de genes para curar dos tipos de ceguera hereditaria que hay en modelos de ratón: retinoschisis X-ligado, que afecta sólo a los niños y hace que sus retinas parezcan queso suizo; y amaurosis congénita de Leber. En cada caso, cuando se inyectó en el humor vítreo, el virus modificado entregó el gen correctivo a todas las áreas de la retina y restauró las células retinales casi a la normalidad.
«Basándose en 14 años de investigación, ahora hemos creado un virus que sólo se inyecta en el humor vítreo líquido dentro del ojo y entrega genes a una población de difícil acceso de células delicadas de una manera que es quirúrgicamente no invasiva y segura. Es un procedimiento de 15 minutos, y es probable que puede regresar a casa ese día.»
El virus adeno-asociado modificado trabaja mucho mejor que los tratamientos actuales en modelos de roedores de dos oftalmopatías degenerativas humanas y puede penetrar las células fotorreceptoras en los ojos de monos.
«El equipo ahora está colaborando con los médicos para identificar a los pacientes con más probabilidades de beneficiarse de esta técnica de entrega génica y, después de algún desarrollo pre-clínico, espero pronto encaminarme hacia los ensayos clínicos», dijo el profesor Schaffer.
FUENTE:
http://www.sci-news.com/medicine/article01157-virus-sight.html
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